Cuando se trata de condiciones médicas crónicas y que cambian la vida, una mejor atención comienza con una mejor investigación. Hasta hace pocos años, los investigadores clínicos establecían el camino de la investigación de los trastornos hemorrágicos. Los deseos y las necesidades de las personas más afectadas por los
Eso está a punto de cambiar con el Plan Nacional de Investigación de la Fundación Nacional de Hemofilia (National Hemophilia Foundation, NHF). Desde 2020, el objetivo de esta iniciativa ha sido determinar el futuro de la investigación de los trastornos hemorrágicos, poniendo a las personas con trastornos hemorrágicos hereditarios, y a sus familias y cuidadores, en un lugar protagónico.
Los esfuerzos de la NHF por priorizar las voces de las personas más afectadas por los trastornos hemorrágicos en un marco formal de planificación de las investigaciones comenzaron en 2018 cuando miembros de la NHF asistieron a un taller sobre la investigación de los inhibidores del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre. Una de las principales recomendaciones del evento fue la inclusión de los pacientes al momento de priorizar las investigaciones.
Para mejorar la vida de las personas con trastornos hemorrágicos hereditarios, la NHF y sus sedes a nivel nacional han dependido durante mucho tiempo de los aportes de la comunidad. Incentivado por el liderazgo del presidente y director ejecutivo Leonard A. Valentino, M.D., la NHF se dio cuenta de que ya contaba con las relaciones y los conocimientos necesarios para llevar la recomendación del taller del NHLBI un paso más allá.
“Imagine el impacto que podemos crear al enfocar nuestra experiencia, recursos y energía conjuntos hacia las áreas que pueden generar el impacto más dinámico para las personas con trastornos hemorrágicos y sus familias. Podríamos cambiar vidas para mejor y crear un impacto generacional duradero”, dice Valentino.
Agrega: “Ninguna persona ni organización pueden adueñarse de este desafío. Como la organización nacional más grande dedicada a mejorar la vida de las personas con trastornos hemorrágicos hereditarios, la NHF está aceptando nuestro papel y responsabilidad de abogar por este esfuerzo y servir como conducto a través del cual la comunidad de investigaciones y pacientes puedan unirse para crear un plan nacional de investigación centrado en el paciente con resultados cuantificables”.
Marcar el camino de cómo debería ser el futuro de la investigación fue un paso lógico e importante para la NHF, dice Michelle Witkop, DNP, FNP-BC, quien se desempeñó como vicepresidenta de estrategia de investigación de la NHF hasta que se jubiló en 2022. Su sucesora, Maria Santaella, ha tenido un papel de liderazgo en el Plan Nacional de Investigación (NRB) desde el principio y ahora supervisa la iniciativa.
Escuchar lo que los pacientes quieren no solo mejora las relaciones de la comunidad, sino que también contribuye a una mejor investigación, dice Witkop. “La investigación coordinada y centrada en el paciente tiene menos enmiendas de la Junta de Revisión Institucional y un mejor reclutamiento. También finaliza las fases de investigación y se implementa en la práctica más rápidamente”, dice.
El comienzo de algo diferente
Desde el principio, la NHF priorizó escuchar a todas las voces de la comunidad. Desde el verano de 2020, la NHF ha realizado grupos de trabajo comunitarios y sesiones de escucha para registrar los comentarios de pacientes, cuidadores y familiares.
A principios de 2021, la NHF lanzó una encuesta intercomunitaria, desarrollada y administrada a través de las sedes de la NHF y las organizaciones miembro de la Federación de Hemofilia de América. Como parte de la encuesta, 335 participantes, incluidas 125 personas con trastornos hemorrágicos y 112 profesionales de atención médica, identificaron tres prioridades principales de investigación. Encabezando la lista estaba continuar con el modelo de atención del centro de tratamiento de hemofilia. Los participantes de la encuesta también priorizaron más investigaciones sobre nuevas terapias para trastornos hemorrágicos e investigaciones sobre cómo mejorar el acceso a la atención, incluidas las diferencias en la atención en varias comunidades. La NHF también obtuvo información de los participantes en Voces de la Comunidad de Investigación, un registro impulsado por la comunidad respaldado por la NHF.
Los aportes de las iniciativas de escucha sentaron la base para la Cumbre de Investigación del Estado de la Ciencia (State of the Science, SOS) inaugural de la NHF, que se llevó a cabo en septiembre de 2021 para ayudar a diseñar e implementar el marco del NRB.
La cumbre virtual de cuatro días fue organizada por los comités directivo y asesor de SOS. Donna M. DiMichele, M.D., exdirectora adjunta de la División de Enfermedades y Recursos de la Sangre del NHLBI, encabezó el taller del NHLBI de 2018 y se ha desempeñado como consultora en el equipo de liderazgo del NRB desde su lanzamiento en 2020.
Mediante un contrato con el Centro para la Información y el Estudio sobre la Participación en Investigaciones Clínicas, la NHF convocó varios meses de sesiones virtuales de escucha con diversos grupos de trabajo que representaban a adultos con trastornos hemorrágicos, cuidadores, organizaciones de pacientes, directores de sedes y organizaciones miembro, proveedores de atención médica y representantes de la industria para desarrollar recomendaciones de investigación.
De acuerdo con el compromiso de la NHF con los principios de equidad, diversidad e inclusión en la salud (health equity, diversity, and inclusion, HEDI), la cumbre virtual permitió una mayor participación a nivel nacional. De los 887 asistentes, casi 40 estaban en áreas remotas, representando poblaciones marginadas y minoritarias.
La pregunta central que se les planteó fue la siguiente: ¿Dónde podemos lograr el mayor impacto? Los temas incluyeron prioridades de investigación para la hemofilia A y B y otros
Las iniciativas de aportes de la comunidad identificaron varias áreas que necesitaban investigaciones adicionales, entre ellas, salud mental, enfermedad de las articulaciones, tratamiento de la población de edad avanzada y control del dolor.
Hacer oír su voz
Sammie Valadez, de Peru, Illinois, fue una de los 10 pacientes recomendados por sedes locales de la NHF para desempeñarse como experta en la materia durante las sesiones del grupo de trabajo virtual. Valadez aporta a la discusión ocho años de experiencia personal y familiar con trastornos hemorrágicos. Ella y sus dos hijas tienen la enfermedad de von Willebrand. Su hija mayor también tiene deficiencia del factor VII.
Cambiar el nombre del grupo de trabajo de expertos en la materia de pacientes fue la primera orden del día. “Nos confundían con los investigadores, ya que son expertos en la materia en su campo”, dice Valadez. El grupo decidió que "expertos en experiencias vividas", o LEE por sus siglas en inglés, refleja mejor quiénes son, dice Valadez, quien es copresidente del grupo de trabajo de LEE. El término ahora se refiere a personas con trastornos hemorrágicos hereditarios, a sus familiares y a sus cuidadores.
Antes de comenzar a trabajar en el grupo del NRB, dice Valadez, no creía que se escucharan las opiniones de los miembros de la comunidad en lo que respecta a la investigación. Durante los últimos tres años, los LEE se han reunido dos veces al mes para conversar sobre los aportes comunitarios y su impacto en el desarrollo del NRB.
El desarrollo del NRB ofrece esperanza y empoderamiento a las personas directamente afectadas por los trastornos hemorrágicos, dice Valadez. “La mayoría de los pacientes no tienen idea de cómo pueden ser parte de la investigación ni del resultado de la investigación; por ello, es maravilloso incorporarnos a la investigación desde el principio”, dice.
El NRB no solo beneficia a las personas con trastornos hemorrágicos y a sus familias. "El enfoque de la investigación centrada en LEE significa que los investigadores clínicos tienen un nuevo socio con una visión única de cuáles son las preguntas más impactantes que deberíamos responder", dice el director médico y científico de la NHF, Michael Recht, M.D., Ph.D., copresidente del Comité Directivo del NRB junto a Valentino.
“El aspecto innovador del proceso del NRB es incluir y valorar la voz de LEE. Es la primera vez que las preguntas de investigación y los ensayos clínicos se centrarán en los problemas que plantean los LEE”, dice Recht.
Él y otros investigadores clínicos dicen que el enfoque de investigación centrado en el paciente está pendiente desde hace mucho tiempo. “Al reflexionar, me he dado cuenta de que las preguntas que estaba haciendo e intentando responder eran las preguntas que a mí me interesaban”, dice Recht. “Nunca había reclutado a mis pacientes ni a sus familias para que me ayudaran a formular las preguntas que intentaba responder”.
Para los LEE como Valadez, tener un asiento en la mesa de toma de decisiones es un cambio bienvenido, pero no todos aceptaron la idea inicialmente. “Al principio, dudaban de su lugar, temían hablar”, dice Witkop. Pero con el asesoramiento y la motivación de Santaella, dice Witkop, muchos más LEE ahora aceptan su papel en la determinación de los objetivos de la investigación.
“Los objetivos del NRB y el papel fundamental que desempeñan los LEE en el logro de estos objetivos ayudan a aportar soluciones únicas para superar las brechas de conocimiento y las barreras experienciales para la participación de los LEE en el avance de su propio estándar de atención mediante el compromiso de la investigación, independientemente del tipo de trastorno hemorrágico”, dice DiMichele.
Un aspecto importante del NRB es que está fundamentado en los principios de un acceso
Para que el NRB tenga éxito, los miembros de la comunidad deben seguir haciendo oír su voz, dice Witkop. “Saben dónde están las brechas y qué debe suceder para que las cosas avancen”, dice. “Al involucrarse, informarse y convertirse en parte del equipo, generan cambios y energía. Con el conocimiento de los investigadores, esa sinergia crea la chispa de la innovación. Todos podemos ser parte de esto, pero solo si contamos unos con otros”.
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