Joey Smiles: una pareja perfecta
Cuando Joey Smiles, de 44 años, crecía en las décadas de 1980 y 1990, el tratamiento para la hemofilia era “a pedido”, como él dice. Usaba factor únicamente después de una lesión o después de sentir síntomas de una hemorragia espontánea. Los sangrados importantes requirieron múltiples infusiones cada 12 a 24 horas para resolverse.
Smiles, que vive cerca de Scranton, Pensilvania, finalmente se convirtió en bioquímico y trabajó en investigación y desarrollo de vacunas en una empresa farmacéutica. En ese momento sintió que tenía su hemofilia bajo control. Desafortunadamente, Smiles experimentó dos incidentes de sangrado importantes que amenazaron su vida y continúa teniendo problemas médicos crónicos. Ahora sigue un régimen de
Sus problemas médicos crónicos le hacen imposible regresar al laboratorio o incluso permitirle trabajar en un horario normal. En lugar de deprimirse o frustrarse, Smiles tomó un camino diferente. “Mi lucha contra la hemofilia me ha permitido desarrollar un superpoder: la adaptabilidad. La razón por la que he podido llevar una vida seminormal está directamente relacionada con los milagros de la medicina moderna”, dice Smiles. “Entonces, quería retribuir. Como ya no podía hacer mi contribución desde mi mesa de laboratorio, sabía que necesitaba adaptarme, y eso es lo que finalmente me llevó a dedicarme a la defensoría”.
Smiles ha estado defendiendo a las personas con hemofilia y aquellas con otros trastornos sanguíneos y hemorrágicos hereditarios a nivel estatal y federal con la Fundación de Trastornos Sanguíneos del Este de Pensilvania.
“Fue una combinación perfecta porque tengo experiencias de algunos de los momentos más oscuros de la historia de la hemofilia”, dice. “Creo que eso aporta mucha perspectiva cuando se les cuenta a los legisladores y al público toda la historia de la hemofilia”.
Gracias a los avances en la ciencia y la medicación, Smiles dice que los problemas que ha encontrado nunca les sucederán a otros, siempre y cuando la gente siga teniendo acceso a los medicamentos. “Los medicamentos para los trastornos sanguíneos son extremadamente caros. Ya es bastante malo tener hemofilia, pero no tener disponibles los medicamentos que salvan vidas empeora una situación que ya es mala”, dice Smiles. “Para nosotros, es muy importante lo que está pasando con la atención médica y qué proyectos de ley se están presentando a nivel estatal y nacional porque podría afectarnos directamente”.
Smiles, como muchas personas con trastornos hemorrágicos, comprende que no todo el mundo se siente cómodo al revelar que padece una enfermedad hemorrágica, pero insta a las personas a ser abiertas al respecto. “Tienen una voz única”, dice, “y contar sus historias nos ayuda a todos en la comunidad con trastornos hemorrágicos”.
Fabiola Danastorg Cartagena: finalmente entendió
Fabiola Danastorg Cartagena, de 30 años, no recibió un diagnóstico de
La hemorragia afectó su vida y la llevó a ausentarse de la escuela y del trabajo. También tuvo que lidiar con que se desestimaran sus inquietudes. Ella dice que, en general, la gente no considera que los problemas menstruales sean una excusa legítima para faltar al trabajo o a la escuela. “Llegué a un punto en el que pensé que todo estaba en mi cabeza”, dice.
Danastorg Cartagena había acudido a varios ginecólogos en busca de un diagnóstico, pero no fue hasta que en un momento fue hospitalizada que un hematólogo confirmó que tenía la enfermedad de von Willebrand. Ahora tiene un DIU Mirena, conocido por su eficacia en el tratamiento de mujeres con trastornos hemorrágicos. Ella dice que el dispositivo intrauterino ha disminuido su pérdida de sangre en un 85 %.
Durante los últimos cuatro años, Danastorg Cartagena ha estado involucrada con la Asociación de Hemofilia y Trastornos de la Coagulación de Puerto Rico. Comenzó como voluntaria y ahora es secretaria de la junta directiva de su sede. También ayudó a crear un comité de mujeres y participa en grupos de apoyo que abordan específicamente cuestiones
Danastorg Cartagena alienta a las mujeres con trastornos de la coagulación a asistir a reuniones y grupos de apoyo y a involucrarse en sus sedes locales. “Conoces gente con la que te identificas y te das cuenta de que no estás sola. Si te han malinterpretado, te entenderán. Es una buena oportunidad para hablar y dejar la vergüenza en la puerta”, afirma. “También puedes ver lo importante que es la recaudación de fondos y que la gente está trabajando duro para que otras no pasen por lo que nosotras hemos pasado”.
Bobby Wiseman: una conexión que cambia la vida
Bobby Wiseman cree que la defensoría se presenta de muchas formas, desde la personal hasta la política. Como tal, el hombre de 52 años ha trabajado en muchas capacidades como defensor y ha estado involucrado en numerosas organizaciones de trastornos de la coagulación a lo largo de los años.
En 2018, Wiseman, que padece hemofilia B grave, participó en un ensayo clínico de terapia génica que, según dice, cambió su vida y ayudó a avanzar la ciencia. Su hematólogo había estado atento a un ensayo adecuado. Mientras asistía a un simposio sobre hemofilia, Wiseman se reunió con el punto de contacto de una empresa que realizaba un ensayo de terapia génica.
“Me puse al teléfono, llamé a mi médico y los dos se conectaron. El hospital preparó los trámites y me seleccionaron para el ensayo. Fue la comunicación, la construcción de relaciones y la promoción lo que hizo que esto sucediera”, dice.
La terapia genética, llamada Hemgenix, fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos en noviembre de 2022. Ha sido notablemente efectiva para Wiseman, quien no ha tenido que recibir factor debido a una hemorragia espontánea en cinco años. Desde que comenzó la terapia génica, sus niveles de factor suelen oscilar entre el 52 % y el 62 %.
Wiseman también aprovechó la oportunidad para hacer recomendaciones sobre cómo mejorar el proceso general de selección de ensayos para incluir participantes más diversos en el estudio y reducir el sesgo. “Me interesa dar la perspectiva del paciente además de la perspectiva del sistema”, afirma.
Actualmente, Wiseman, que vive en Tucson, Arizona, dedica su tiempo a Potential of Ability, una organización sin fines de lucro que fundó para ayudar a adolescentes y adultos jóvenes con las diversas interseccionalidades de los determinantes sociales de la salud, y Rising Beyond, donde brinda planificación estratégica y mejora del programa. Tiene un hijo, 12 ahijados, sobrinas y sobrinos, y se convirtió en abuelo en enero de 2023.
Briana Reinking: cabildeo para la reforma de seguros
Briana Reinking, ex presidenta y actual miembro del comité de defensa de la sede de Colorado de la Fundación Nacional de Trastornos Hemorrágicos, se involucró en la defensa después de que a su hijo le diagnosticaran hemofilia. Unos años más tarde, también diagnosticaron a su segundo hijo.
Reinking, de 45 años, dice que su principal objetivo ha sido el tema del seguro médico. “Tuvimos varios años sin ningún problema de seguro”, dice. “Entonces nuestro plan cambió. Tratar de entender el plan en sí y cuál sería el costo de los medicamentos fue tan desafiante que me interesó en la formulación de políticas y las reglas tras bambalinas”.
La sede trabaja con Chronic Care Collaborative, una coalición de grupos de defensa que, según Reinking, les ha permitido tener una voz más prominente en la legislatura de Colorado. En 2022, pudieron ayudar a aprobar un proyecto de ley que prohibía la terapia escalonada.
La terapia escalonada es el término utilizado cuando una compañía de seguros exige que las personas prueben primero el medicamento menos costoso para su afección. Si el medicamento no funciona, es posible que obtenga aprobación para probar un medicamento diferente y, a menudo, más caro.
“No permite que el paciente y el médico tomen la decisión sobre cuál es el mejor medicamento”, dice Reinking. “Lo pone en manos de la compañía de seguros y puede obligar a alguien a probar un medicamento menos eficaz antes de probar uno que funcione. Para las personas con trastornos hemorrágicos, tomar un medicamento menos eficaz puede provocar episodios hemorrágicos que pueden provocar daños articulares y musculares a largo plazo”.
La sede de Colorado y la colaboración también ayudaron a respaldar la legislación para prohibir los acumuladores de copagos. “La aprobación de esos dos proyectos de ley ha sido un resultado realmente bueno para la comunidad en un par de cuestiones bastante desafiantes”, dice Reinking. “Hemos trabajado mucho durante muchos años para construir esas relaciones en el Capitolio”.
También destaca lo importante que es poner un rostro humano a los obstáculos de seguros a los que se enfrentan las familias.
“Las familias a menudo no pueden obtener los medicamentos que necesitan, o tienen gastos extremadamente grandes en medicamentos que no pueden pagar”, dice. “A veces tienen que elegir entre pagar los medicamentos o pagar otras facturas. Es muy importante que los legisladores vean cómo esto realmente está afectando a las personas de su comunidad”.
Reinking recuerda haber llevado a su hijo a una reunión con un asistente legislativo en Washington, D.C. “Le explicaba las dificultades que habíamos tenido, pero realmente no me conectaba con él”, dice. “Luego mi hijo le mostró al asistente fotografías de él mismo jugando fútbol y aprendiendo a escalar rocas, y el asistente se iluminó y se conectó con mi hijo. Entendió que en realidad solo estamos tratando de conseguirle medicamentos para que pueda llevar una vida lo más normal posible y ser simplemente un niño. Los legisladores son en realidad simplemente personas y quieren escuchar su historia”.