La Federación Mundial de Hemofilia (World Federation of Hemophilia, WFH) es una organización sin fines de lucro dedicada a mejorar y mantener la atención de las personas con trastornos hemorrágicos hereditarios en todo el mundo. En los próximos años, varias terapias nuevas revolucionarán el panorama del tratamiento, lo que generará nuevas oportunidades pero también disparidades potencialmente mayores. La WFH tiene la responsabilidad de promover la investigación y abogar por un acceso más equitativo a terapias novedosas.
El Registro de genoterapia (Gene Therapy Registry, GTR) de la WFH es una iniciativa mundial destinada a recopilar datos a largo plazo sobre personas con hemofilia que reciben genoterapia. Los datos mejorarán nuestra comprensión de la genoterapia y garantizarán que la comunidad de personas con hemofilia tenga acceso a evidencia oportuna sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la genoterapia.
A medida que se acerca la probable primera aprobación de un producto de genoterapia para la hemofilia, es importante considerar los impactos a largo plazo en los pacientes. La cantidad de personas con hemofilia que reciben genoterapia puede ser limitada al principio, y estar dispersa en muchos países, lo que dificulta la identificación de patrones de resultados y la comparación de resultados de pacientes individuales de manera significativa.
Al agrupar los datos de todos los países, el GTR de la WFH facilitará la realización de una evaluación sólida de los eventos de seguridad y establecerá la durabilidad de la genoterapia. De esta manera, el registro es el mejor enfoque para garantizar que se detecten eventos adversos raros, incluso en poblaciones más pequeñas y geográficamente dispersas.
“La genoterapia tiene el potencial de cambiar la vida de muchas personas con hemofilia”, explica el director ejecutivo de la WFH, Alain Baumann. “El GTR de la WFH es una forma eficaz y poderosa de ayudar a recopilar los datos que los investigadores y los médicos necesitarán para monitorear la eficacia y la seguridad de la genoterapia a nivel mundial”.
El GTR de la WFH es un sistema en línea que recopila datos uniformes y estandarizados sobre todos los pacientes que reciben genoterapia, ya sea mediante un ensayo clínico o mediante un producto de genoterapia después de su aprobación. El conjunto de datos básicos fue desarrollado por un comité directivo de múltiples partes interesadas y está disponible en línea. Los centros que participan con el GTR ingresarán los datos directamente, y se agregarán indirectamente a través del Programa de integración de datos de genoterapia de la WFH, que permite que los registros existentes se vinculen con el GTR de la WFH, eliminando así la duplicación del ingreso de datos.
La seguridad del paciente es una responsabilidad compartida. Todas las personas con hemofilia que hayan recibido genoterapia o que la reciban en el futuro pueden participar en el GTR de la WFH, independientemente de dónde se encuentren en su proceso de tratamiento. La WFH espera trabajar con los centros de tratamiento de hemofilia y los registros nacionales de hemofilia que participarán en esta iniciativa mundial.
Un esfuerzo colaborativo
El GTR de la WFH fue desarrollado en colaboración con la Red Estadounidense de Trombosis y Hemostasia, la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines, el Consorcio Europeo de Hemofilia, la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, la Fundación Nacional de Hemofilia, y socios de desarrollo de genoterapia de la industria y enlaces regulatorios.
El GTR de la FMH cuenta con el apoyo exclusivo de los siguientes generosos patrocinadores:
Socios visionarios fundadores
BioMarin Pharmaceutical Inc.
CSL Behring
Pfizer
Spark Therapeutics
Socio colaborador
Takeda