En 2023, la Fundación Nacional de Hemofilia (National Hemophilia Foundation, NHF) celebra su 75.º aniversario. A lo largo del año, HemAware.org conmemorará este hito especial con artículos que repasarán programas, iniciativas y eventos notables de la historia de esa organización.
Durante casi 70 años, el Consejo Asesor Médico y Científico de la NHF, o MASAC (por sus siglas en inglés), ha desempeñado un papel fundamental en la comunidad de trastornos hemorrágicos, proporcionando recomendaciones y avisos sobre investigación, tratamiento y otros problemas de salud.
Originalmente llamado Consejo Asesor Médico, el MASAC fue creado en 1954 por el fundador de la NHF, Robert Lee Henry, quien quería reunir a un pequeño grupo de médicos expertos que pudieran presentar recomendaciones sobre cómo tratar a las personas con hemofilia.
De sus siete médicos originales, el MASAC ha crecido y evolucionado hasta convertirse en un grupo mucho más grande y diverso de hombres y mujeres que actualmente incluye representantes de los grupos de trabajo de enfermería, trabajo social y fisioterapia de la fundación, así como representantes de consumidores y enlaces de agencias gubernamentales como el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y la Administración de Alimentos y Medicamentos.
Los presidentes del MASAC son nombrados y ellos eligen a los demás miembros del consejo. Un mandato dura tres años y los miembros pueden ser reelegidos para un segundo mandato.
Una experiencia única
“Ser miembro del MASAC es probablemente una de las experiencias más singulares que cualquier persona en este campo puede tener”, dice el expresidente del MASAC Craig M. Kessler, M.D., profesor de medicina y patología y jefe de sección de hematología en la Universidad de Georgetown.
“En primer lugar, es un grupo de personas responsables de establecer los estándares de atención para la comunidad con trastornos hemorrágicos. Es necesario conocer los avances científicos, los resultados de los ensayos clínicos y las necesidades médicas de las personas con trastornos hemorrágicos. Es necesario apreciar los mecanismos de reembolso, pero lo más importante es que el MASAC debe respetar el concepto de toma de decisiones compartida entre el paciente y el proveedor de atención médica dentro del contexto de las resoluciones del MASAC”, dice. “El MASAC debe poder tener la previsión de saber cuáles son las implicaciones para sus decisiones. Es un gran rompecabezas y un desafío serio, pero estar en el MASAC es una responsabilidad y un privilegio extremadamente vigorizante, estimulante y serio”.
A lo largo de los años, el MASAC ha proporcionado más de 400 recomendaciones y avisos, muchos de los cuales han tenido un impacto significativo en la atención de los trastornos hemorrágicos. En 1984, en medio de la crisis del VIH/SIDA, el consejo recomendó el uso de concentrados de plasma tratado térmicamente para minimizar el riesgo de transmisión del VIH. En 1994, siguieron las recomendaciones para el tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A o B. Y en 2008, el MASAC hizo una recomendación para ayudar a las farmacias a proporcionar concentrados de factor de coagulación para uso doméstico.
Además, cada año el MASAC establece pautas de tratamiento estándar a las que se remiten expertos internacionales, facultades de medicina, farmacéuticos, personal de salas de emergencia, compañías de seguros y muchos otros.
La actual presidenta del MASAC Amy Dunn, M.D., directora de hematología pediátrica en el centro de tratamiento de hemofilia del Nationwide Children's Hospital en Columbus, Ohio, dice que está particularmente orgullosa de que el MASAC incluya representantes de los consumidores. “Cuando supe por primera vez del MASAC, recuerdo que me impresionó que no se trata solo de médicos que les dicen a los pacientes y sus familias lo que deben hacer”, dice. “Es un enfoque mucho más integral en el que los consumidores y otros miembros de la comunidad participan activamente en la toma de decisiones. Creo que es un gran ejemplo de cómo la comunidad médica puede trabajar junto con organizaciones de defensa y pacientes y familias para impulsar el campo en la dirección correcta”.
Dunn cree que las recomendaciones del MASAC son especialmente valiosas para los Centros de Tratamiento de Hemofilia (hemophilia treatment centers, HTC). “Cuanto más podamos tener un centro de intercambio de información centralizado para obtener orientación y recomendaciones importantes, menos tendrá que hacer cada HTC en todo el país para tratar de crear el suyo propio, lo que no solo lleva mucho tiempo, sino que los HTC pueden no tener la misma capacidad para reunir a un grupo diverso de expertos alrededor de una mesa o en Zoom para analizar ver los problemas desde muchas perspectivas diferentes”, dice.
Otros miembros del MASAC intervinen
Esto es lo que tienen que decir otros miembros actuales del MASAC sobre su participación en el grupo y por qué creen que el MASAC es fundamental:
Jennifer Davila, M.D., The Children’s Hospital en Montefiore, Bronx, New York
“Solo he sido miembro durante unos meses, pero para mí personalmente, es un gran honor, me atrevo a decir un reconocimiento, ser invitada a unirme a un grupo de líderes que están ayudando a guiar la atención de pacientes con trastornos hemorrágicos a nivel nacional. La orientación proviene de personas que han dedicado el trabajo de su vida a esta comunidad, y hay ciencia y corazón detrás de cada documento publicado”.
Lora Joyner, M.S., P.T., PCS, East Carolina University, Greenville, North Carolina
“Para mí es muy importante ser miembro del MASAC porque puedo representar a nuestro Grupo de Trabajo de Fisioterapia en este comité. Puedo proporcionar aportes apropiados de fisioterapia a problemas relevantes para personas con trastornos hemorrágicos y garantizar que las inquietudes musculoesqueléticas se aborden en los estándares de atención y terapias/tratamientos emergentes”.
Peter A. Kouides, M.D., Mary M. Gooley Hemophilia Center, Rochester, New York
“Es un honor ser designado, pero lo que es más importante, representa una gran responsabilidad representar a tus pacientes y colegas en el desarrollo de una orientación muy oportuna sobre nuevas aprobaciones, la mejor manera de utilizar los tratamientos terapéuticos actuales, la importancia de las pruebas de diagnóstico adecuadas y defender a los pacientes privados de sus derechos en nuestra comunidad que están perdiendo el seguro y/o enfrentan desigualdades raciales o de género. Las recomendaciones de tratamiento que se brindan pueden ser muy útiles para los médicos y los pacientes al proporcionar claridad en un momento en que las redes sociales están plagadas de inexactitudes y declaraciones engañosas sobre los pacientes con trastornos hemorrágicos”.
Jonathan C. Roberts, M.D., University of Illinois College of Medicine en Peoria
“Como persona con un trastorno hemorrágico y médico científico, siento una gran responsabilidad de cuidar y abogar por otras personas afectadas por trastornos hemorrágicos, para garantizar el acceso a terapias de vanguardia para todos y para diseñar políticas que mejoren muchas vidas. El MASAC ha brindado una plataforma para la mejora nacional en el manejo de los trastornos hemorrágicos, formada por la experiencia de muchos colegas líderes en todo el país”.
Courtney D. Thornburg, M.D., M.S., Rady Children’s Hospital, San Diego
“Estoy encantada de tener la oportunidad de contribuir con recomendaciones críticas y avisos, particularmente porque hay nuevas opciones de tratamiento. El MASAC reúne a un grupo multidisciplinario de personas con experiencia única que están comprometidas con mejorar la vida de las personas afectadas por trastornos sanguíneos hereditarios y brinda orientación a los profesionales de la salud y otras partes interesadas para garantizar que los miembros de la comunidad con trastornos hemorrágicos tengan acceso a una atención segura y eficaz”.
Robert Sidonio Jr., M.D., Emory University, Atlanta
“El MASAC es una organización tan importante que reúne a todos los pensadores críticos, líderes de pensamiento, líderes de investigación en ciencias básicas y clínicas, fisioterapeutas, trabajadores sociales, médicos expertos, NP y pacientes para enfocarse en abordar los problemas críticos de los trastornos hemorrágicos. Me gusta referirme a él como el C-SPAN de los trastornos hemorrágicos. El MASAC ayuda a garantizar el acceso a nuestros pacientes y comentarios sobre problemas en evolución como la inducción de tolerancia inmunológica, cambios de nomenclatura, etc. Los pagadores, las organizaciones de pacientes y nuestros colegas ven esto como el estándar de atención, por lo que es de vital importancia hacerlo bien”.