Una decisión reciente de la Organización Mundial de la Salud (OMS) marca un hito fundamental para las personas con hemofilia y enfermedad de von Willebrand (von Willebrand disease, VWD) en todo el mundo, según especialistas.
En septiembre de 2025, la OMS actualizó su Lista de Medicamentos Esenciales (Essential Medicines List, EML) para adultos y niños, a fin de reflejar mejor las guías internacionales actuales de tratamiento para la hemofilia y la VWD. Por primera vez, la EML prioriza tratamientos más seguros y eficaces, mientras elimina las terapias obsoletas y potencialmente dañinas.
“Es una gran victoria para la comunidad mundial de personas con trastornos hemorrágicos, y es una de las pocas ocasiones en que los trastornos hemorrágicos se han incluido y priorizado en los documentos de orientación de la OMS”, afirma Salome Mekhuzla, directora de Desarrollo global de World Federation of Hemophilia (WFH), que lideró una iniciativa de dos años para impulsar estas revisiones.
Guías obsoletas, riesgos reales
Las actualizaciones en la EML de la OMS son de importancia crítica para la comunidad mundial de personas con hemofilia, señala Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vicepresidente médico de WFH. Antes de las revisiones, “la EML de la OMS seguía anclada en las recomendaciones del siglo XX para la hemofilia, que incluían recomendar productos de plasma preparados en bancos de sangre como tratamiento de primera línea para las personas con hemofilia”, explica Pierce.
Según Pierce, las recomendaciones anteriores representaban un problema grave por dos motivos. “Primero, en algunos países de ingresos bajos, los virus del VIH y la hepatitis son endémicos y muchas personas están infectadas. Eso, sumado a pruebas de detección en sangre que pueden no tener el mismo nivel de rigurosidad que en los Estados Unidos, puede provocar la transmisión de virus mortales a través de derivados del plasma”.
El segundo motivo tiene que ver con las mejores prácticas establecidas desde hace mucho tiempo para el tratamiento de la hemofilia. “Desde hace más de treinta años, la prevención de los sangrados ha sido la recomendación de las principales organizaciones médicas y de defensa de pacientes con hemofilia”, afirma Pierce. Antes de eso, los sangrados se trataban de manera reactiva, es decir, una vez que ya habían comenzado.
“Esto significa que la sangre se acumulaba en el sitio de la lesión (por ejemplo, en una articulación o un músculo) y causaba un daño considerable y una destrucción progresiva de la articulación o el músculo. En algunos casos, los pacientes que recibían tratamiento bajo demanda podían sufrir hemorragias potencialmente mortales”, explica Pierce. “La profilaxis para prevenir los sangrados es muy superior y no puede realizarse con productos derivados del plasma, ya que estos deben almacenarse congelados en refrigeradores especiales”.
Una mirada más detallada a los cambios en la EML
Estos son los cambios específicos en la EML (para adultos) y en la EMLc (para niños) en relación con los medicamentos indicados para el tratamiento de la hemofilia y VWD:
Nuevos medicamentos incorporados a la EML y EMLc
- El anticuerpo monoclonal biespecífico emicizumab, un mimético del factor VIII, se incluyó en la lista básica.
- Los concentrados de factores de coagulación (clotting factor concentrates, CFC) recombinantes FVIII y FIX se incluyeron en la lista básica.
Revisiones realizadas a los medicamentos ya existentes en la EML y EMLc
- Los CFC FVIII y FIX derivados del plasma pasó de la lista complementaria a la lista básica.
- La desmopresina pasó de la lista complementaria a la lista básica.
Medicamentos o formulaciones eliminados de la EML y EMLc
- Se descartaron tanto el crioprecipitado con reducción de patógenos como el crioprecipitado sin reducción de patógenos para el tratamiento de la hemofilia y la VWD.
- El complejo de factor IX, también conocido como concentrado de complejo de protrombina (prothrombin complex concentrate, PCC), se eliminó como alternativa terapéutica a los CFC FIX.
En su EML, la OMS señala: “La lista básica presenta una lista de las necesidades mínimas de medicamentos para un sistema básico de atención médica, enumerando los medicamentos más eficaces, seguros y rentables para las afecciones prioritarias”.
La lista complementaria, según la OMS, “presenta medicamentos esenciales para enfermedades prioritarias, para las cuales se necesitan centros de diagnóstico o seguimiento especializados, y/o atención médica especializada, y/o capacitación especializada. En caso de duda, los medicamentos también pueden incluirse en la lista complementaria en función de costos sistemáticamente más elevados o de una relación costo-eficacia menos atractiva en diversos contextos”.
Por qué la EML es importante
Según Pierce, para enfermedades poco frecuentes como la hemofilia, la inclusión en la EML es una herramienta poderosa de incidencia y defensa que puede impulsar un mejor acceso a los tratamientos en todo el mundo.
“WFH trabaja con defensores de los pacientes, defensores de los centros de tratamiento de la hemofilia y gobiernos de todo el mundo para promover un mejor suministro de factores de coagulación, miméticos del factor VIII y, ahora, agentes de reequilibrio para usarse de manera profiláctica y prevenir hemorragias”, afirma. “Es una lucha difícil, ya que los gobiernos no siempre tienen los recursos para cubrir las necesidades de atención médica ante numerosas enfermedades agudas y crónicas, pero incluir los concentrados de factores de coagulación y un mimético del factor VIII en la lista de medicamentos esenciales ayuda a los países a justificar la decisión de comprar estos agentes para las personas con hemofilia”.
Además, las compañías farmacéuticas suelen ofrecer precios escalonados, programas de acceso o donaciones para los medicamentos incluidos en la EML de la OMS, lo que podría hacer que estos tratamientos sean más accesibles y asequibles.
Un esfuerzo de defensa mundial
Según Mekhuzla, las actualizaciones de la EML no habrían sido posibles sin los esfuerzos conjuntos de los socios de la WFH en los Estados Unidos y en otros países del mundo.
“Creamos un grupo de trabajo con especialistas en la materia y mantuvimos un diálogo constante con la OMS durante los dos años que duró el proceso”, explica Mekhuzla. El esfuerzo incluyó la realización de reuniones virtuales y presenciales en Ginebra, además de la movilización de apoyo por parte de organizaciones, profesionales clínicos y grupos de pacientes.
Una carta de apoyo dirigida al director general de la OMS fue firmada conjuntamente por 115 organizaciones nacionales miembros de la WFH, y otra carta conjunta fue firmada por 122 especialistas clínicos de todas las regiones del mundo. Otras organizaciones de pacientes y profesionales reforzaron las iniciativas de incidencia, como National Bleeding Disorders Foundation (NBDF) y Hemophilia Federation of America (HFA), que emitieron una declaración conjunta para expresar su preocupación por la inclusión previa del crioprecipitado en la lista de la OMS y para solicitar que se prioricen alternativas más seguras.
“NBDF y toda la comunidad de trastornos hemorrágicos en los Estados Unidos se mantuvieron firmes en su apoyo y solidaridad con esta causa”, menciona Mekhuzla.