Un mundo de diferencias para las personas con trastornos hemorrágicos

Las iniciativas mundiales encabezadas por Glenn Pierce, MD, PhD, han cambiado drásticamente la vida de las personas con hemofilia en todo el mundo
Author: Linda Marsa

Los avances en el tratamiento han hecho posible que las personas con hemofilia lleven una vida relativamente normal, pero Glenn Pierce tiene recuerdos vívidos de cómo solía ser la vida. Cuando era un niño con hemofilia A severa en la década de 1960, a veces pasaba meses en el hospital (se perdió todo el séptimo grado y la mitad de su segundo año en la escuela secundaria) tratando de controlar las hemorragias en sus articulaciones y músculos.

No fue hasta que llegó a la universidad que su enfermedad se volvió más fácil de manejar debido a la disponibilidad de concentrados en polvo liofilizados que contienen factor de coagulación que la gente pudiera almacenar en casa. “Cuando notaba que comenzaba una hemorragia”, recuerda el científico de 65 años, “podía tratarme a mí mismo de inmediato”.

Su enfermedad marcó el curso de su vida de formas obvias e inesperadas. Su madre soltera, que luchó por manejar una crisis tras otra en un niño con una enfermedad potencialmente letal, le inculcó la importancia de obtener una educación, lo que lo llevó a convertirse en médico e investigador.

“Los médicos se convirtieron en mis modelos a seguir, y comprender la fisiopatología de la hemofilia se convirtió en una misión para mí para poder tener un mejor control sobre mi enfermedad y sobre mi destino”, dice Pierce, quien recibió sus títulos de médico y doctorado en inmunología en Case Western Reserve University, en su ciudad natal de Cleveland.

Experiencia reveladora

Las experiencias de la vida temprana de Pierce también lo imbuyeron de un profundo sentido de compasión por aquellos en situaciones similares. Posteriormente, esto lo llevó a encabezar una campaña humanitaria muy ampliada por parte de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) para distribuir factor de coagulación a personas con hemofilia en países en desarrollo empobrecidos que no tienen acceso a la medicina moderna que cambió su vida para mejor.

“Este programa salva vidas todos los días”, dice Pierce, quien divide su tiempo entre San Diego y San Francisco. “Es simplemente increíble. La mitad del factor que estamos brindando es el factor que tuve el privilegio de dirigir a través del desarrollo clínico y la aprobación”.

De hecho, a lo largo de una carrera científica de 30 años marcada por numerosos logros, Pierce ha estado involucrado en la investigación en regeneración de tejidos y hematología, incluida la hemofilia, y en el desarrollo de cinco productos aprobados para la hemofilia. Entre otros, ha trabajado en Amgen, Bayer HealthCare y Biogen, donde fue vicepresidente senior de hematología, terapias celulares y genéticas.

En la década de los 90, comenzó a asistir a reuniones internacionales de la FMH. Ahora forma parte de la junta directiva de la organización como vicepresidente médico, y fue una revelación.  “Conocí a personas de más de 100 países que no tenían el tipo de tratamiento que tuve la suerte de tener”, recuerda. “Me abrió los ojos a lo que está pasando en el resto del mundo y no fue nada agradable. Los pacientes no tienen tratamientos. Están lisiados, a menudo inmovilizados en la cama o en una silla de ruedas, incapaces de trabajar, con una calidad de vida muy pobre y una vida corta. Sufren y mueren”.

Cambiar las posibilidades en la hemofilia

Pierce sabía que tenía que hacer algo. En 2012, llevó a todo su equipo de gestión, incluido el director ejecutivo de Biogen, a la reunión anual de la FMH en París. “Les abrió todos los ojos”, dice. “Trabajamos juntos para desarrollar un programa en el que nos comprometimos a donar mil millones de unidades de factor de coagulación durante 10 años a la comunidad con hemofilia. Sanofi ha adquirido la franquicia de hemofilia de Biogen y continúa cumpliendo con el compromiso”.

Desde entonces, se han sumado otras empresas y el programa ha cambiado la vida de más de 20,000 personas con hemofilia, levantándolas de las sillas de ruedas y permitiéndoles someterse a cirugías que salvan vidas porque su hemorragia puede controlarse mientras están en el quirófano, y tener carreras y familias. “Es un grupo notablemente pequeño de personas en la sede de la FMH bajo la dirección del Dr. Assad Haffar que están distribuyendo más de 200 millones de unidades al año en 70 países”, dice Pierce del Programa de Ayuda Humanitaria de la FMH. “Eso es una hazaña logística”.

Hay al menos 1 millón de personas con hemofilia en todo el mundo, por lo que todavía es una gota en el océano. “Solo una minoría de estas personas está recibiendo el tratamiento adecuado”, dice Pierce, “pero es un comienzo”.

Para obtener más información sobre este programa y participar, visite www.wfh.org/en/wfh-humanitarian-aid-program.