Cuando Laura Elliott adoptó a Julian de 5 años, sabía que tenía hemofilia, pero cuando lo trajo a casa en Georgia, aprendió más sobre la gravedad de este trastorno hemorrágico: hemofilia A con inhibidores.
Incluso cuando la enfermedad de Julian estaba bien controlada, podía pasar alrededor de una semana al mes en una silla de ruedas. “Estaba abierta a cualquier oportunidad para cambiar eso, incluso participar en ensayos clínicos”, dice Elliott.
En los Estados Unidos, los medicamentos deben pasar por ensayos clínicos para determinar su seguridad y eficacia. Los tratamientos son testeados en participantes voluntarios y deben ser aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos antes de estar disponibles para el público.
Riesgos
Aunque cualquier tratamiento experimental conlleva algún riesgo, los investigadores trabajan para limitarlo, especialmente para los niños. Por lo general, los medicamentos se aprueban para los adultos antes de probarlos en niños, explica el Dr. Robert Sidonio Jr., director de operaciones clínicas de hemostasia y trombosis en el Aflac Cancer and Blood Disorders Center of Children's Healthcare of Atlanta.
Además, los niños con hemofilia no reciben placebo —una sustancia sin valor terapéutico que se utiliza como control—así que los padres no deben preocuparse de que sus hijos no reciban el medicamento, dice Sidonio. Frecuentemente, un niño prueba un tratamiento nuevo y recibe un control del laboratorio de las hemorragias y de la calidad de vida antes y después del tratamiento.
Es importante mencionar que incluso cuando un producto ha sido evaluado en adultos, no significa que los resultados serán iguales en los niños. Es posible, por ejemplo, que los participantes jóvenes presenten una reacción a un producto de factor modificado, que va desde una picazón leve hasta anafilaxia, debido a que sus sistemas inmunológicos están menos desarrollados.
Recompensas
Un beneficio para los niños que participan en ensayos clínicos es tener acceso a un medicamento que aún no está en el mercado y que puede controlar mejor la hemorragia que su tratamiento actual.
Julian, por ejemplo, sigue tomando el medicamento que fue el objetivo de su ensayo. “Sus hemorragias están lo suficientemente bien controladas como para que él pueda ir a cualquier lado”, dice Elliott. “Hoy son posibles cosas que antes no lo eran”. Ahora con 13 años, Julian ya no necesita una silla de ruedas.
Otro beneficio es la oportunidad de contribuir a un bien mayor.
“Aprendí qué tan limitada era la investigación en este campo”, dice Elliott. “Me encantó la oportunidad de aportar a ese banco de conocimiento”.
Continúa, “Estoy muy agradecida por las personas que participaron en estudios antes que nosotros. Gracias a ellos, mis hijos tienen opciones que ni siquiera habrían soñado 20 años atrás”.