El nuevo presidente y director ejecutivo de la Fundación Nacional de Hemofilia, Leonard Valentino, MD, se ha ocupado de todo; desde el ámbito académico hasta la industria y la promoción. Pasó más de 30 años tratando a personas con trastornos hemorrágicos y fundó el Centro de Hemofilia y Trombofilia en el Centro Médico de la Universidad Rush en Chicago, que dirigió durante más de dos décadas.
Durante una larga carrera académica, el Dr. Valentino dirigió un laboratorio de investigación científica básica que investigaba las bases moleculares de las enfermedades articulares en personas con hemofilia, participó en numerosos ensayos clínicos y publicó más de 150 manuscritos. Más recientemente, trabajó en Spark Therapeutics desarrollando nuevas terapias para los trastornos hemorrágicos.
El Dr. Valentino se sentó con HemAware para discutir su pasado y lo que ve para el futuro de la NHF y la comunidad de trastornos hemorrágicos.
¿Qué lo atrajo a la hematología benigna?
Siempre quise ser médico. Para seguir este camino me inspiré en un tío abuelo que fue cirujano del general Patton en la Primera Guerra Mundial y en mi primo, que estaba en la escuela de medicina cuando yo estaba en la escuela primaria.
Me atrajo la hematología porque es un campo de resolución de problemas, uno que se basa mucho en el conocimiento. También me gustan los números (estudié física en la universidad) y soy muy analítico. La hematología se basa en una gran cantidad de números y en la resolución de problemas.
¿Recuerda a algún paciente en particular de sus años como médico?
Recuerdo a una madre cuyo bebé acababa de ser diagnosticado con hemofilia A severa. Me dijo que la familia se mudaría a una casa de una sola planta para poder acomodar la silla de ruedas que sabía que su hijo necesitaría algún día, porque su padre, que también tenía hemofilia, estaba en silla de ruedas.
Eso me hizo pensar en el legado de los pacientes con hemofilia y en cómo podría desempeñar un papel en el cambio de ese legado para brindarle una experiencia diferente a la de su padre. Hoy ese bebé tiene 25 años, está sano y no está en silla de ruedas.
¿En qué cambió el centro de tratamiento de hemofilia en Rush bajo su liderazgo?
Cuando llegué a Rush en 1990, había cuatro pacientes con hemofilia. Mi pareja los había atendido desde que nacieron durante toda su vida y tenían una relación muy estrecha. En muchos sentidos, digo que “robé” a esos pacientes para crear el centro de tratamiento.
En la actualidad, el centro sigue a unos 400 pacientes, incluidos unos 25 pacientes con inhibidores, y es uno de los centros más grandes del Medio Oeste.
Ya no atiende pacientes. ¿Lo extraña?
Extraño la parte social y personal, hablar con la gente y comprender dónde están parados en su vida y sus problemas. Pero no echo de menos la UCI o el departamento de emergencias.
La hemofilia es una enfermedad familiar, así que tuve bebés que cuidaba mientras cuidaba a su abuelo. Diagnostiqué a mujeres con trastornos hemorrágicos y luego vi a su madre, hermana o padre. Me acostumbré a ver familias juntas.
Estuvo involucrado en el Programa de Hermanamiento con la Fundación de Hemofilia de Nigeria. ¿Qué aprendió allí y cómo lo cambió?
El Programa de hermanamiento de la Federación Mundial de Hemofilia me cambió la vida. Una de las principales cosas que vi fue la privación de cuidados. Es la noche y el día por lo que tenemos. Era la hemofilia en la década de 1940, que solo puedo imaginar al leer libros. Los niños estaban lisiados, vivían hasta la adolescencia y luego morían, con hemorragias graves. No había casos moderados o leves. Todos tenían una enfermedad grave porque no había centros de laboratorios para las pruebas.
Si bien trajimos suministros y factor, nuestro objetivo allí era brindar educación y promover la atención. La primera vez que di un seminario, esperábamos 30 médicos pero vinieron 300. Fue realmente asombroso el hambre que tenían de conocimiento.
Su investigación se centró en la genoterapia. ¿Por qué?
Había trabajado mucho en inhibidores, pero el santo grial siempre ha sido una cura. Durante años, mi investigación se centró en tratar de comprender por qué quienes sangran en las articulaciones desarrollan artritis y enfermedades articulares. Todavía no tenemos esa respuesta, pero con el Proyecto Genoma Humano y la era de la medicina genética, comenzamos a buscar la oportunidad de intervenir en las articulaciones con la genoterapia. Creo que la genoterapia es una oportunidad muy interesante para la comunidad con hemofilia y para las enfermedades en general, especialmente las monogénicas.
La comunidad con trastornos hemorrágicos tiene voz y es activa. ¿Cómo se conectará con sus miembros para saber qué les gustaría de la NHF?
La comunicación con el electorado es de vital importancia para el éxito de cualquier organización. Planeo trabajar con la comunidad para comprender las necesidades y las brechas en la educación, promoción e investigación, y luego intentar llenar acercar esas brechas con programas específicos.
¿Qué papel debería desempeñar la NHF cuando la comunidad con trastornos hemorrágicos entre en la era de la genoterapia?
Ayudar a los pacientes y a los profesionales de la salud a comprender la genoterapia es un papel en el que la NHF está particularmente bien preparado para desempeñar. La elección entre diferentes opciones terapéuticas también es un área en la que creo que la NHF puede influir sobre los pacientes, las familias y los profesionales de la salud.
¿Qué desafíos cree que ocuparán un lugar central al comenzar su función en la NHF?
Un área es la creciente variedad de terapias y cómo ayudamos a los pacientes a comprender los matices de las terapias. Otra son los problemas de salud mental. Dados los muchos desafíos que enfrentan los pacientes, esto es algo muy importante en los trastornos hemorrágicos. Dado que las personas con hemofilia viven más tiempo, debemos abordar las comorbilidades relacionadas con la edad. Nunca antes habíamos tenido que lidiar con una persona de 70 años con hemofilia grave que también padecía fibrilación auricular.
También tenemos que aprender a lidiar con las comorbilidades después de la genoterapia. Y, por supuesto, la investigación, la educación y la promoción van de la mano.
La NHF se encuentra en una posición única para impulsar una agenda de investigación nacional, así como abogar por cuestiones relacionadas con los pagadores y el reembolso, incluida la definición de los resultados correctos para los reembolsos basados en el valor.
Un desafío al que nos enfrentamos es la sostenibilidad del modelo asistencial. Cada vez son menos las personas que ingresan al campo de la hematología benigna porque predomina la oncología. Entonces el campo está en una encrucijada. Tenemos que empezar a hablar de hematología con los niños temprano, incluso antes de la escuela secundaria o la escuela de medicina. Para cuando sean residentes o becarios, ya es demasiado tarde.
Finalmente, necesitamos más apoyo. Podemos tener tantos objetivos ambiciosos como queramos, pero sin el dinero para ejecutarlos, es inútil. Necesitamos el apoyo de la gente para eso.