En los últimos años, hubo varios avances significativos en el diagnóstico y tratamiento de la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos.
Entre ellos se incluyen productos con vida media extendida que permiten a las personas con hemofilia estar bien con menos infusiones; anticuerpos monoclonales que permiten a las personas controlar su hemofilia con inyecciones subcutáneas en lugar de infusiones intravenosas; ensayos nuevos para mejorar la precisión del diagnóstico de la enfermedad de von Willebrand; y terapia génica para la hemofilia, que puede potencialmente aumentar los niveles de factor de una persona a niveles normales o cercanos a lo normal.
Ninguno de estos avances médicos habría sido posible si no fuera por la decisión de las personas con trastornos hemorrágicos de participar en un ensayo clínico. Siga leyendo para aprender cómo funcionan los ensayos clínicos, y cómo obtener la información que necesita sobre los ensayos clínicos para la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos.
Cómo funcionan los ensayos clínicos
Un ensayo clínico es un estudio de investigación que provee a científicos y proveedores de atención médica información importante sobre la eficacia de un tratamiento novedoso, las cantidades necesarias y cómo debe administrarse o en qué pacientes debería utilizarse.
Antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) apruebe un medicamento, dispositivo o tratamiento, primero debe probarse en un ensayo clínico. La mayoría de los ensayos clínicos son estudios intervencionistas, que se diseñan para comparar nuevos enfoques médicos, quirúrgicos o del comportamiento con opciones de tratamiento existentes.
Los ensayos clínicos tienen cuatro fases:
- La fase 1 se centra en la seguridad e involucra a un pequeño grupo de voluntarios sanos.
- La fase 2 se centra en la seguridad y eficacia, e involucra a un pequeño grupo de personas con una enfermedad o condición objetivo.
- La fase 3 se centra en la seguridad y eficacia, e involucra a un grupo más grande y diverso de personas con una enfermedad o condición objetivo.
- La fase 4 se centra en poblaciones específicas o en el monitoreo de la seguridad. Esta fase tiene lugar después de que la FDA haya aprobado el tratamiento.
La fase 3 de los ensayos clínicos, que es el último paso antes de la aprobación de un tratamiento, con frecuencia usa un diseño doble ciego controlado con placebo. Esto significa que algunos participantes reciben el medicamento del estudio y algunos reciben un tratamiento estándar o un placebo. Se llama doble ciego porque ni los participantes ni los proveedores de atención médica saben si el voluntario está recibiendo el tratamiento experimental, o el tratamiento existente o el placebo.
Para ser elegible para participar en un ensayo clínico, una persona debe cumplir con los criterios de inclusión y de exclusión. Los criterios de inclusión definen quién puede participar en un ensayo, y los criterios de exclusión definen quienes no pueden participar. Los criterios de exclusión pueden incluir edad, sexo, diagnóstico y condiciones médicas coexistentes.
Cómo encontrar ensayos clínicos para la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos
La Biblioteca Nacional de Medicina de los EE. UU. mantiene ClinicalTrials.gov, una base de datos en línea sobre estudios de investigación clínica en todo el mundo.
Las personas con hemofilia u otros trastornos hemorrágicos pueden buscar en la base de datos ingresando su condición o enfermedad específica. La base de datos le permite limitar la búsqueda ingresando los criterios de elegibilidad, intervenciones o tratamientos, y ubicaciones. Puede seleccionar
“Estudios en reclutamiento y estudios que aún no están reclutando” para limitar su búsqueda a los estudios que buscan participantes.
El equipo de atención médica de su centro de tratamiento de hemofilia es otro excelente recurso de información sobre cómo participar en ensayos clínicos. Pueden responder sus preguntas sobre los ensayos existentes y ayudarle a determinar si un estudio en particular es adecuado para usted.
Aprenda qué necesita saber para formar parte de las últimas investigaciones.