Durante muchos años, los adultos con hemofilia tuvieron pocas opciones de tratamiento, y todas eran similares. Pero, en la última década, los avances en la investigación biomédica han dado lugar a nuevas terapias que funcionan de maneras diferentes; esto amplía las oportunidades de encontrar un tratamiento que se adapte a cada necesidad.
Además de los productos de factores VIII y IX de vida media estándar, que existen desde principios de los años 90, las nuevas opciones para el tratamiento de la hemofilia incluyen:
- Los productos de factor de vida media extendida (recurso en inglés), que permiten que niveles más altos de factor permanezcan en el organismo por más tiempo, lo que reduce la frecuencia de las infusiones.
- La terapia con el anticuerpo biespecífico emicizumab, que imita la función del factor VIII y permite administrar inyecciones subcutáneas en lugar de hacer infusiones intravenosas.
- Los agentes de reequilibrio, como marstacimab (recurso en inglés), concizumab (recurso en inglés) y fitusirán (recurso en inglés), que también se administran mediante inyecciones subcutáneas y actúan previniendo el sangrado excesivo al reducir o bloquear proteínas que ralentizan el proceso de coagulación.
- La terapia génica (recurso en inglés), que proporciona al organismo el gen que no funciona correctamente para que pueda producir su propio factor.
Si bien todos estos avances en el tratamiento son bienvenidos y prometedores, a menudo pueden dejar a las personas que tienen hemofilia con dudas sobre cuál es la mejor opción para ellas, indica el Dr. Mark Reding, director del M Health Fairview Center for Bleeding and Clotting Disorders de la University of Minnesota en Minneapolis.
“Muchos pacientes se abruman con todas las opciones, ya que algunos de estos medicamentos nuevos funcionan de maneras muy diferentes, y esto puede resultar difícil de entender”, explica Reding.
En el pasado, cuando Reding veía a sus pacientes, la conversación sobre el tratamiento era relativamente breve.
“Era algo así como: ‘Hola, ¿cómo estás? ¿Estás bien? Excelente. Nos vemos el año que viene’. No había mucho de qué hablar”, señala.
Ahora, con tantas terapias nuevas disponibles, dedica mucho más tiempo a conversar con los pacientes sobre las opciones de tratamiento, y observa lo diferentes que son sus reacciones. “La disposición de las personas a adoptar cosas nuevas varía mucho”, dice Reding. “Aunque conocemos a nuestros pacientes desde hace mucho, no siempre dimensionamos lo importante que esto es para ellos y sus familias.”
Además, cuando se empezó a desarrollar la terapia génica, solo se la comparaba con los productos de factor de vida media estándar, “por lo que la vara no estaba muy alta”. Ahora, hay muchas más opciones, y ya no resulta tan claro cuál es el mejor tratamiento para cada persona. “El objetivo sigue cambiando, y lo ha hecho muy rápido en un período de tiempo muy corto”, explica.
Cómo abordan los médicos las conversaciones sobre las opciones de tratamiento para la hemofilia
Según Reding, el aumento de las opciones de tratamiento para la hemofilia resalta la importancia de la toma de decisiones compartida (recurso en inglés), un enfoque en el que los pacientes participan de manera activa en su propio cuidado.
“Una parte clave de estas conversaciones consiste en evaluar cuánto entiende el paciente sobre estas nuevas opciones y cómo encaja su tratamiento actual dentro de ese conjunto de alternativas”, explica Reding. “Luego viene una segunda etapa, en la que hablamos de sus objetivos, sus expectativas, qué se podría mejorar de su tratamiento actual y si alguna de estas otras opciones podría cubrir esas necesidades”.
Reding señala que es muy importante tomarse el tiempo para hablar sobre las opciones de tratamiento, ya que las personas reciben información de diversas fuentes, incluidas las redes sociales y otros pacientes, que no siempre es correcta. “Queremos asegurarnos de que los pacientes sepan que pueden acudir a nosotros y que estamos al día con todos los tratamientos”, afirma Reding.
Qué tener en cuenta sobre las opciones de tratamiento para la hemofilia
Para prepararse mejor para su próxima consulta médica y para posibles conversaciones sobre las diferentes opciones de tratamiento, Reding recomienda:
Converse sobre el tema, incluso si está conforme con su tratamiento actual. “Cuando veo a un paciente en la consulta, aunque esté bien y no considere necesario cambiar, conversamos sobre esto igual”, explica Reding. “A veces de manera breve, pero tengo la responsabilidad de hablar sobre otras opciones disponibles, para que al menos las conozcan”.
Reding dice que ha aprendido que no se puede saber realmente cómo se sienten los pacientes si no se les pregunta. Alguien puede parecer que está bien y no mencionar inquietudes por su cuenta, pero cuando él introduce el tema y los anima un poco, pueden mostrarse dispuestos a hablar. “Y, de repente, se genera una conversación muy interesante y muy útil”, afirma.
Tenga en cuenta tanto la experiencia en la vida real como la información de los ensayos clínicos. Los ensayos clínicos son una parte fundamental para avanzar en el cuidado de los trastornos hemorrágicos, pero “los datos de los ensayos clínicos nos sirven hasta cierto punto”, explica Reding. “La experiencia clínica en la vida real es bastante diferente”. Muchos estudios han incluido grandes grupos de personas fuera de Estados Unidos y Europa, a menudo en entornos con recursos limitados donde hay menos opciones de tratamiento. Como resultado, explica, su salud articular de base y sus expectativas sobre el cuidado pueden ser muy diferentes de las de los pacientes en Estados Unidos, lo que dificulta la comparación entre estos grupos.
Además, dado que los ensayos clínicos suelen incluir a personas más jóvenes y, en general, sanas, hay pocos datos sobre cómo funcionan estos medicamentos en pacientes mayores, que pueden tener otras afecciones crónicas.
“En el contexto de los ensayos clínicos, nos cuesta entender cómo actuar en situaciones inesperadas que no ocurren con frecuencia en esos estudios pero que sí se presentan en la vida real, como una hemorragia intercurrente o una intervención quirúrgica imprevista”, señala Reding.
Entienda que cambiar de tratamiento no siempre es sencillo. “Algo que tampoco aprendemos en los ensayos clínicos es cómo pasar de un tratamiento A a un tratamiento B”, explica Reding, y agrega que algunos de los medicamentos más nuevos no desaparecen simplemente al suspenderlos, sino que pueden tardar meses en eliminarse del organismo.
“Estamos hablando de cambiar a tratamientos muy diferentes que no desaparecen de inmediato”, añade. “¿Cuánta evidencia y experiencia tenemos? No mucha.”
Planifique un diálogo continuo. “He aprendido que no se trata de una sola conversación, sino de una serie de conversaciones”, dice Reding. El doctor deja constancia de los tratamientos que se analizan en cada consulta para poder ver cómo evolucionan las opiniones de cada persona con el tiempo.
Es importante establecer la atención en un HTC
Los estudios muestran que el modelo de atención integral disponible en los centros de tratamiento de la hemofilia (HTC, por sus siglas en inglés) mejora la salud de las personas con trastornos hemorrágicos.
Reding señala que, para él, uno de los beneficios de trabajar en un HTC es que, al contar con un equipo completo de profesionales que lo respalda, dispone de más tiempo para mantener conversaciones sobre las opciones de tratamiento.
“Con el panorama actual de tratamientos, es más importante que nunca que las personas con hemofilia reciban sus cuidados en un HTC”.
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