La Fundación Nacional de Hemofilia (National Hemophilia Foundation, NHF) tiene el orgullo de anunciar a los primeros galardonados del Premio al Investigador Innovador de la NHF. Estas subvenciones, que comenzaron en septiembre de 2017, son parte del compromiso creciente de la NHF de financiar investigaciones fundamentales en apoyo a la comunidad con trastornos hemorrágicos. El premio apoya a los miembros del equipo multidisciplinario de la red de centros para el tratamiento de la hemofilia (hemophilia treatment center, HTC) con financiamiento federal, quienes trabajan en proyectos que promueven el desarrollo de nuevas tecnologías o terapias que fomentan el campo de la investigación sobre trastornos hemorrágicos.
Los galardonados del 2017 son Shannon Meeks, MD, Profesora Asociada en la Facultad de Medicina de la Emory University en Atlanta, y Jill M. Johnsen, MD, miembro asociado del Bloodworks Northwest Research Institute y Profesor Asociado del Departamento de Hematología de la Universidad de Washington en Seattle.
El proyecto de Meek procura desarrollar un nuevo sistema de entrega del factor VIII (FVIII) para las personas con hemofilia A con inhibidores. El FVIII estará contenido en un “vehículo portador” llamado cápsula polielectrolítica multicapa (polyelectrolyte multilayer, PEM). La superficie de la cápsula contiene fibrinógeno, una proteína esencial para formar coágulos sanguíneos, que se une a las plaquetas cuando se inyecta. Cuando las plaquetas se activan en el sitio de una herida, se contraen, rompiendo la cápsula y liberando el FVIII dentro. La cobertura del polímero protege el FVIII. Se ha demostrado que la cápsula PEM trabaja in vitro, fuera de un organismo vivo. Meeks tiene planes de realizar las pruebas en modelos de ratones con el apoyo del premio.
El proyecto de Johnsen se centra en el desarrollo de pruebas en puntos de atención para la hemofilia. Actualmente, la prueba del nivel del factor se puede realizar solamente en laboratorios especializados, lo que, según Johnsen, es un obstáculo para el tratamiento óptimo de los pacientes con hemofilia. Ella está desarrollando nuevos métodos de pruebas para hemofilia A y B. Su objetivo es desarrollar un dispositivo portátil que los pacientes o los proveedores de atención médica podrían utilizar para obtener un nivel de actividad del factor en tiempo real para ayudar en el diagnóstico y tratamiento de los episodios hemorrágicos.
“Estamos emocionados al poder apoyar a los Dres. Meek y Johnsen en esta importante etapa en su investigación”, señala Michelle Witkop, DNP, Jefa de Investigación de la NHF. “Los Premios al Investigador Innovador de la NHF son parte del compromiso de la NHF con los investigadores que están a la vanguardia de la investigación avanzada sobre los trastornos hemorrágicos”.
Para más información sobre el NHF Innovative Investigator Award.